患者さんのためにより良い社会を⽬指して

難病の診断を受けた後は、治療の内容だけではなく、これからかかる医療費に関しても不安を感じる⽅も多くおられます。⽇本では難病の患者さんがご家族が経済的に⼼配することなく治療を受けられるように医療費の負担を軽くする様々な仕組みがあります。この冊⼦では、難病の患者さんが利⽤できる主な医療費助成制度についてご紹介します。

希少疾患は、誰がいつ発症してもおかしくない疾患です。では、希少疾患はどうして起こるのかご存じでしょうか？本冊子では、希少疾患と遺伝子との関わりについて説明しています。

坂井田 真実子（さかいだ まみこ）さんは、ソプラノ歌手としてキャリアアップを目指す最中、2016年に視神経脊髄炎スペクトラム障害を発症。周囲から見てわかりにくい希少疾患を抱えながらも、ひた向きに人生に向き合い、夢に向かって邁進する姿を紹介した動画です。

アレクシオンファーマは「すべての希少疾患をもつ人々に人生を変える治療法と希望を届ける」というパーパスを掲げ、患者さんに寄り添いながら活動しています。東京オフィス開設15周年を記念して、患者さん一人ひとりのストーリーを紹介した動画です。

生後すぐに神経線維腫症1型と診断された6人きょうだいの末っ子である大河原 紬乃（おおかわら ゆの）さん。 紬乃さんとご家族は、疾患に向き合いながらも明るく賑やかな日々を過ごしています。そんな毎日を紹介するインタビュー動画です。

アレクシオンファーマは「すべての希少疾患をもつ人々に人生を変える治療法と希望を届ける」というパーパスを掲げ、患者さんに寄り添いながら活動しています。東京オフィス開設15周年を記念して、患者さん一人ひとりのストーリーを紹介した動画です。

希少疾患についてみなさんはどのくらいご存じでしょうか︖どのくらいの希少疾患があり、どのくらいのお薬が日本で未開発であるのか。
希少疾患を取り巻く環境について、統計から学ぶ動画です。

難病患者さんの医療環境について理解を深めるために、指定難病患者さんと指定難病の看護に携わったことのある看護師を対象に、患者さんと医療従事者とのコミュニケーションの実態や難病看護の課題についてインターネット調査を実施しました。

難病患者さんの療養生活において、地域の社会資源と連携し支援体制を整えていくことがポイントです。医療従事者のみならず、患者さん自身も社会資源について知ることは安心して生活するためのヒントとなります。日本難病看護学会学術集会では、地域連携や医療連携のあり方についてディスカッションされました。

「難病に関する意識調査」です。
難病を取り巻く環境について知り、理解を深めるきっかけになることを願って。
20歳以上の難病に罹患している患者さんと指定難病に関わる医師対象に実施しています。

RDD Tokyo 2023 にて協賛セッションを行いました。
「神経線維腫症1型（NF1,レックリングハウゼン病）という希少疾患に対する理解を深めていただけるよう、疾患の紹介や専門医・患者会代表をお招きして当事者やご家族の現状や課題についてお話いただくトークセッションを実施しました。
RDD︓世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day）

「ない、少ない、難しい」、難病を取り巻く環境の現状と課題をテーマにした動画です。アレクシオンは希少疾患を取り巻く環境をより良くするためにさまざまな課題に取り組みます。

難病・希少疾患には患者数が少ない。専⾨医が少ない。診断が難しい。治療法の確⽴が難しい。情報が少ない。普通の⽣活が時に難しいという「ない・少ない・難しい」課題があります。⼀⽅、誰がいつ発症してもおかしくない疾患です。多くの⼈に難病・希少疾患のこと知ってもらい、患者さん及びその家族を社会が抱合し⽀援していくことが望まれます。また、本冊⼦では現在、アレクシオンでお届けしている医薬品に関わる疾患の説明やその症状についても説明しています。

患者さんと医療従事者の”医療コミュニケーション”は希少疾患・難病では特に重要です。⽇本難病医療ネットワーク学会では、この点に焦点を 当て、双⽅の⽴場からみえてくる悩み・課題・解決策について具体的な事例を交えた内容を発表しています。患者さんと医療従事者が共に創る 医療・共に⽣み出す医療「コ・クリエイション」「コ・プロダクション」について⾔及されています。

患者さんの数が少ない「希少疾患」。その数は、7,000以上と言われています。
そのうち95％にはまだ治療薬が見つかっていません。診断がつかない。治療法がない。辛く、不安な毎日。そんな患者さんとご家族に、希望の光をお届けするのがアレクシオンの使命です。

RDD Tokyo 2022 にて協賛セッションを行いました。
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）という希少疾患の紹介と、お二人の難病の患者さんから就労継続における体験などをお話しいただき、
雇用側の立場からのコメントを交えながら「難病と就労」について考える座談会をお送りしました。
RDD︓世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day）

RDD Tokyo 2021 にて協賛セッションを行いました。
「希少疾患と子どもたち」に焦点を当て、支援団体の方のお話、低ホスファターゼ症（HPP）／非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）という2つの
希少疾患のお子さんのご家族の体験談、そして子どもたちと社員とで作り上げたバーチャルバンドの演奏をお送りしました。
RDD︓世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day）

RDD Tokyo 2020 にて協賛セッションを行いました。
視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）という希少疾患を発症し、後遺症と闘いながらもリハビリを重ね、「奇跡のソプラノ」と称される
歌声を届け続けているソプラノ歌手の坂井田真実子さんの歌声とNMOSDの体験談をお届けしています。
RDD︓世界希少・難治性疾患の日（Rare Disease Day）