対象疾患

発作性夜間
ヘモグロビン尿症
(PNH)との日々の戦い

発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)とは？

PNHは、慢性かつ進行性・消耗性の生命を脅かす恐れのある極めて稀な血液
疾患で、補体系の制御不能な活性化により引き起こされる溶血（赤血球破壊）が
特徴です1, 2。

全ての人種、背景または年齢の男女に前触れもなく発症する可能性があり、
平均発症年齢は 30 代初期です1, 3。

 
ジョー
PNH患者さん

PNHの患者さんは、倦怠感、嚥下困難、息切れ、腹痛、男性機能不全、
褐色尿（ヘモグロビン尿）、貧血など、様々な症状に見舞われます4-10。

PNHにおける溶血の最も深刻な症状は、臓器損傷や早期死亡を引き起こす
可能性がある血栓症（血液凝固）です11。血栓症は、全身の血管に生じる
可能性があり、最初の血栓イベントが致命的となる場合もあります2,3。

さらに、PNHを抱える患者さんはクオリティオブライフ（Quality of Life：QOL）の
低下に苦しんでいるとの報告もあります8。

PNHの病状 2,3

  • 嚥下障害
  • 肺高血圧症
  • 息切れ
  • 慢性腎疾患
  • 腹痛
  • 褐色尿（血色素尿症）
  • 血栓形成
  • 貧血
  • 倦怠感
  • 勃起障害

参考文献:

  1. Hill A, Richards SJ, Hillmen P. Recent developments in the understanding and management of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Br J Haematol. 2007;137(3):181-192.
  2. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 1995;333(19):1253-1258.
  3. Socié G, Mary JY, de Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. French Society of Haematology. Lancet. 1996;348(9027):573-577.
  4. Schrezenmeier H, Muus P, Socié G, et al. Baseline characteristics and disease burden in patients in the International Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Registry. Haematologica. 2014;99(5):922-929.
  5. Brodsky RA. Advances in the diagnosis and therapy of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Rev. 2008;22(2):65-74.
  6. Weitz I, Meyers G, Lamy T, et al. Cross-sectional validation study of patient-reported outcomes in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. Intern Med J. 2013;43(3):298-307.
  7. Lee JW, Jang JN, Kim JS, et al. Clinical signs and symptoms associated with increased risk for thrombosis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria from a Korean Registry. Int J Hematol. 2013;97(6):749-757.
  8. Dacie JV, Lewis SM. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: clinical manifestations, haematology, and nature of the disease. Ser Haemat. 1972;5(3):3-23.
  9. Nishimura J, Kanakura Y, Ware RE, et al. Clinical course and flow cytometric analysis of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the United States and Japan. Medicine (Baltimore). 2004;83(3):193-207.
  10. Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2005;106(12):3699-3709.
  11. Hillmen P, Muus P, Dührsen U, et al. Effect of the complement inhibitor eculizumab on thromboembolism in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2007;110(12):4123-4128.

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