希少疾患と共に生きる

希少疾患を抱える患者さんは少数であり、日本では希少疾患は「対象患者数が本邦において5万人未満であること」と定義されています¹。

希少疾患はその多くが重篤、慢性かつ進行性で死亡率も高いため、患者さんやそのご家族、そしてまた社会にも深刻な影響を与えます。生命を脅かす重篤な希少疾患を抱える患者さんは、効果的な治療選択肢が極めて限られているか、あるいは無く、死に至る可能性もあるため、希望が持てない状態で日々を送っていることが多いのが現状です。

希少疾患について研究する研究者や会社はごくわずかで、希少疾患の診断・治療に精通した医師もごく少数です。そのため、疾患が見落とされたり、診断が遅れたり、誤診されたり、結果的に、効果的な承認薬があっても治療が遅れてしまうことがあるなど、多くの課題が存在しています。

当社は、患者さんのこうした苦労を克服するための支援を行い、生命を脅かす重篤な超希少疾患を抱える患者さんのために画期的な治療薬の開発、提供を続けています。

希少疾患に関する参考サイト:

難病情報センター

National Institutes of Health Office of Rare Disease Research

OrphaNet

参考文献：

1. 厚生労働省の定義　（2021年12月1日にアクセス）
   （日本語）: https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
   （英語）: http://www.mhlw.go.jp/english/policy/health-medical/pharmaceuticals/orphan_drug.html
2. 希少疾病用医薬品に関する1999年12月16日の欧州議会および理事会の規則（EC）
   (英語のみ) http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R0141&qid=1421232987002&from=EN
3. ヒト用医薬品の臨床試験に関する2014年4月16日の欧州議会および理事会の規則
   (英語のみ) http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN