ストレンジック®について
ストレンジック®は、低ホスファターゼ症
（HPP）患者さんの治療薬として
承認されている革新的な酵素補充療法
です1。日本や米国、欧州連合
（EU）、カナダなどの国々において
承認を得ています。
ストレンジック®は、HPP患者さんのために初めて承認された治療薬で、
HPPの原因である欠損したTNSALP酵素を補充するものです。
欠損しているALPを補充することにより、上昇した酵素の基質を
低下させ、骨石灰化を改善します。投与方法は皮下注射です。
ストレンジック®の安全性と有効性は、最長で7年半にわたりストレンジックによる
治療を受けたHPP患者さん112名（対象者の年齢は生後1日から66歳まで）
による、4つの非盲検前向き臨床試験とそれらの継続試験で評価されました2,3,4,5,6,7。
48週時に推定された全生存率は、ストレンジック®投与群が94%であったのに対し、
非投与のヒストリカルコントロール群で42%でした
（ハザード比〔95% CI〕、0.174〔0.072、0.421〕）2,3,4,5。
ストレンジックによる治療を受けた患者さんでは、X線像においても改善が
認められました。周産期/乳児期発症のHPPで、
ストレンジック®投与患者さんの78%（81名中63名）において、7段階の
X線所見の全般改善度（RGI-C）スケールにおいて改善したと
最終的に評価されました（ベースラインから最終評価までの平均期間は
35.7ヵ月、期間の幅は２.5ヵ月～89.4ヵ月）2,3,4,6。
小児期発症のHPP患者さんでは、ストレンジック®による治療を受けた全ての患者さん
（8名中8名）において、治療開始から54ヵ月後までにRGI-Cスケールで改善と評価
されたのに対し、非投与のヒストリカルコントロール群の患者さんのうちRGI-Cスケールで改善と
評価されたのは6%（32名中2名）でした（コントロール群の患者さんの
ベースラインから最終評価までの平均期間は、56ヵ月、期間の幅は8ヵ月から95ヵ月）6。
最も一般的な副作用（10%以上）は、注射部位反応、リポジストロフィー、異所性石灰化、過敏反応です1。