aHUSにおけるユルトミリス®

aHUSは、補体制御異常による血栓性微小血管症(TMA)によって引き起こされる、継続的なリスクを伴う致死性の疾患で、血小板減少症、微小血管障害性溶血、臓器機能不全などの臨床所見を特徴とします1-5

TMAは全身に生じ、腎臓、神経系、心血管系などの生命維持に係る臓器を持続的に傷害し、多臓器不全に至ります1,4,5,6,7。したがって、aHUSと臨床的診断がされた場合には、治療介入が急務となります8,9

また、aHUSは慢性疾患であるため、継続的な治療が必要です。最初のTMA症状の発現を乗り越えたとしても進行性の合併症や突然死のリスクはなくなりません8。血漿交換/血漿輸注10や透析5,10,11,-14、腎移植15を行っても、補体制御異常によるTMAは持続し、腎臓以外の臓器にも病的状態が生じる場合があります7

aHUSをユルトミリス®で治療する®で治療する

ユルトミリス®(ラブリズマブ)は、非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)の治療のために承認された初めての長時間作用型抗補体(C5)抗体製剤です。ユルトミリスは、体の免疫系の一部である終末補体カスケードのC5タンパク質を阻害することで作用します。

ユルトミリスは、aHUS患者さんを対象とした臨床試験において、8週(体重20kg以上)もしくは4週(体重20kg未満)に1回の維持投与で有効性および安全性が確認されました。

補体阻害剤未治療の12歳以上のaHUS患者さんにおいて、ユルトミリスのDay183までの血栓性微小血管症(TMA)完全奏効*は53.6%で達成されました。さらに、52週のカットオフ日までのTMA完全奏効は、60.7%で達成されました。 補体阻害剤未治療の18歳未満のaHUS患者さんにおいては、ユルトミリスのDay183 までのTMA完全奏効は77.8%で達成されました。さらに、52週のカットオフ日までのTMA完全奏効は、94.4%で達成されました。 エクリズマブ(一般名)からユルトミリスに切り替えたaHUS患者さんにおいて、血液学的パラメーター、腎機能は26週間の初期評価期間中及び継続期間中の52週完了時まで、安定していました。

*血液学的パラメーター(血小板数とLDH値)の正常化と腎機能の改善が4週の間隔をあけて維持されていること。

aHUSに関する参考サイト:

医療関係者の皆さま向けのユルトミリス®に関する参考サイト:

参考文献

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