PNHにおけるユルトミリス®

PNHについて

PNHは、ホスファチジルイノシトールグリカン クラスA(PIG-A遺伝子)における後天性突然変異によって引き起こされる進行性の破壊的な致死的疾患です1。PNH骨髄クローン由来の細胞株は、重要な働きをする終末補体阻害因子が細胞表面で欠落しています。そのためそれらの細胞株は、終末補体複合体(TCC)〔別名C5b-9または細胞膜傷害複合体(MAC)〕から持続的な破壊や溶血を受けやすくなります。その結果、慢性の血管内溶血が生じます2。 PNHの診断はあらゆる年齢で下される可能性がありますが、欧米での診断時平均年齢は30代前半です3。診断は1年~10年以上遅れることがあります4。なお、PNH患者さんの4分の3以上では、診断時にヘモグロビン尿が認められません5。 慢性の補体介在性溶血は深刻な結果を招くことがあり、なかでも血栓症と腎不全はPNH患者さんの死亡の主因となっています1,3,6,7,8

PNHをユルトミリス®で治療する

ユルトミリス®(ラブリズマブ)は、発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の治療のために承認された初めての長時間作用型抗補体(C5)抗体です。 PNHを対象とした過去最大規模の第Ⅲ相臨床試験において、ユルトミリスは当社が開発したPNH治療薬であるソリリス®(エクリズマブ)に対して有効性においては非劣性が検証され、安全性プロファイルは概ね同等でした。ユルトミリスは、速やかかつ完全にC5を阻害し、C5の完全阻害は8週間ごとの投与(エクリズマブの4倍長い投与間隔)で維持されました。

PNHに関する参考サイト:

医療関係者の皆さま向けのユルトミリス®に関する参考サイト:

参考文献

1. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. N Engl J Med. 1995;333:1253-1258.
2. Risitano AM. Adv Exp Med Biol. 2013;735:155-172.
3. Socié G, Mary J-Y, de Gramont A, et al; for the French Society of Haematology. Lancet. 1996;348:573-577.
4. Dacie JV, Lewis SM. Ser Haematol. 1972;5:3-23.
5. Parker C, Omine M, Richards S, et al; for International PNH Interest Group. Blood. 2005;106:3699-3709.
6. Rachidi S, Musallam KM, Taher AT. Eur J Intern Med. 2010;21:260-267.
7. Borowitz MJ, Craig FE, DiGiuseppe JA, et al; for Clinical Cytometry Society. Cytometry Part B. 2010;78B:211-230.
8. Medicine (Baltimore). 2004; 83:193-207.