aHUSにおけるソリリス

aHUSは極めてまれな全身性の慢性遺伝子疾患で、補体制御異常による血栓性微小血管障害(TMA)によって引き起こされる継続的なリスクを伴う致死性の疾患です。aHUSは小児のみならず成人にも発症します。aHUSは補体制御因子の異常や自己抗体によって引き起こされ、血小板減少症、微小血管障害性溶血、かつ複数の臓器機能不全などの臨床所見を特徴とします1-5

aHUSは全身に影響を与えます。TMAは全身に生じ、腎臓、神経系、心血管系といった生命維持に関わる臓器を持続的に障害し、多臓器不全に至ります1,4,5,7,8。aHUS患者さんの60%以上が神経系、心血管系、消化器系など、腎臓以外で少なくとも1つの合併症を発症しています8

aHUSがもたらす補体制御異常によるTMAによる継続的なリスクや深刻な転帰から、迅速な診断と臨床的治療介入が急務となります6,10。aHUSは慢性疾患であるため、すべての患者さんに継続的な治療が必要です。最初の臨床発作を乗り越えたとしても、進行性の合併症や突然死のリスクはなくなりません6。血漿交換または血漿輸注(PE/PI)などの支持療法のaHUSへの安全性や治療効果は適正にデザインされた臨床試験で示されていません5。PE/PI9や透析5,7,13-16、腎移植17を行なっても、補体制御異常によるTMAは持続し、腎臓以外の臓器にも病的状態が生じます8

aHUSをソリリスで治療する

制御不能となった補体の活性化を標的としたファーストインクラスの治療薬であるソリリスは、aHUS成人・小児患者の治療における大きな前進と言えます。臨床試験では、長期的にソリリス治療を受けた患者の100%に終末補体活性化の減少がみられました18,19,20

ソリリスは、全身の微小血管に血栓を形成する補体制御異常による血栓性微小血管障害(TMA)の抑制を目的としたaHUSの治療薬として、日本を含む約40カ国で承認されています。

aHUSに関する参考サイト:

医療関係者の皆さま向けのソリリスに関する参考サイト:

参考文献
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